新しいくすりや医療機器の候補が病気に効果があるか、副作用はどのくらいあるかなどを確認するために実施します。品質試験や動物試験で有効性・安全性が確認されたくすりの候補を、患者さんのご協力を得て使用させていただきます。
 その結果について厚生労働省が厳格な審査を行い、使用が認められると、同じ病気の多くの患者さんに使うことができるようになります。
 しかし、予期せぬ副作用がおこる可能性があり、有効成分の入っていない偽薬(プラセボ)を服用して頂くこともあります。そのため、治験期間中は担当医師と専門の職員(治験コーディネーター:CRC)が厳格に症状を観察し、治験のサポートをします。